治療艾滋病白血病新方法 患者的福音來了

　　臨床治療的曙光

　　2017年，鄧宏魁課題組優(yōu)化此技術體系，致力于該技術的臨床應用。通過原解放軍第307醫(yī)院倫理委員會審批后，該研究組在ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上進行了臨床研究注冊(NCT03164135)。

　　2017至2019年9月，研究組展開臨床實驗，采集白血病合并艾滋病患者動員后的外周血，從中獲得CD34陽性的造血干細胞并對其進行基因編輯，然后與陰性細胞共同回輸?shù)交颊唧w內。移植前結果表明：CD34+細胞上的CCR5基因敲除效率達到了17.8%。移植后，患者的白血病得到緩解!

　　隨后為期19個月的臨床觀察發(fā)現(xiàn)：對該患者短暫停止服用抗HIV病毒藥物，CD4細胞中的CCR5基因編輯效率有明顯上升，證明了CCR5基因編輯的T細胞表現(xiàn)出一定程度抵御HIV感染的能力。重要的是，基因編輯效果在血液細胞中始終穩(wěn)定存在，未發(fā)現(xiàn)基因編輯造成的脫靶及其他副作用!

　　這項長達多年的工作已經初步證明了基因編輯造血干細胞在臨床應用中的可行性與安全性，勢必將促進和推動該技術的臨床應用。

　　除了艾滋病和白血病，其他血液系統(tǒng)相關疾病，如β地中海貧血等，均有希望利用以CRISPR為代表的基因編輯技術看到臨床治療的曙光!

　　關于該項研究的未來，鄧宏魁教授表示，要通過各種方法優(yōu)化基因編輯造血干細胞移植方案，以降低脫靶率，實現(xiàn)100%的敲除效率。

　　期待鄧宏魁課題組進一步的研究成果，更期待中國科學家們越來越多的國際聲音!